Barn med leukemi kommer inom kort, för första gången i Sverige, behandlas med en ny form av genterapi. Akademiska sjukhuset kommer inom ramen för en klinisk studie utgå från så kallade så kallade T-celler som finns i kroppens immunförsvar. Målgruppen är patienter som inte svarat tillräckligt bra på en botande behandling med cytostatika.
– Vi är mycket stolta och glada över att kunna erbjuda denna möjlighet till svårt sjuka barn och ungdomar med leukemi, berättar Britt-Marie Frost, sektionschef för barnonkologi på Akademiska barnsjukhuset.
2014 var Akademiska först i Europa med att erbjuda vuxna med leukemi och lymfom denna nya sorts immunterapi, eller genterapi som den också kallas. Sedan dess har närmare 20 patienter behandlats på sjukhuset och hundratals i USA, med lovande resultat.
Nya behandlingsmetoder för leukemi är nödvändiga
Internationellt anses effekterna med s.k. Car T-cell-behandling goda, framförallt för patienter med hittills obotbara lymfom och leukemier som akut lymfatisk leukemi (ALL). Flera nya godkända läkemedel har godkänts.
– Nya behandlingsmetoder är nödvändigt för patienter som inte svarar på traditionell cytostatikabehandling eller får återfall av sjukdomen, för att skapa långtidsöverlevnad och kanske till och med bot, säger Gunilla Enblad, professor och överläkare på onkologmottagningen, Akademiska sjukhuset, som leder den kliniska studien.
T-celler är ett försvar mot cancer
Car T-cell-behandling utgår från T-celler, som är en del av kroppens immunförsvar och skyddar kroppen mot exempelvis virusinfektioner. Cellerna utgör även ett försvar mot cancer men deras funktion kan hämmas av cancerceller.
Före behandlingen tas t-celler från patientens blod och odlas fram på laboratorium. Via genterapi förstärks cellerna med så kallade CAR-receptorer. Resultatet blir att de lär sig känna igen och döda cancerceller samtidigt som de blir mer motståndskraftiga. När de därefter ges tillbaka till patienten förökar de sig och kan döda cancercellerna utan att ge sig på normal kroppsvävnad.
Allra bäst resultat på barn med leukemi
– I USA har resultaten varit allra bäst för barn med leukemi. Därför kommer vi inkludera även barn i den nya studie som startade i oktober 2017. Vår förhoppning är att immunterapi på sikt ska bli en del av standardutbudet av behandlingar, framhåller Gunilla Enblad.
Fakta: Kriterierna för barn är desamma som för vuxna: gängse cytostatikabehandling ska inte ha lett till bot. Även patienter som haft återfall kan inkluderas. Dessutom ska tumörcellerna uttrycka ett ytprotein som heter CD19. Efter två doser CAR T-celler kommer patienterna att få en behandling med antiinflammatoriska mediciner som påverkar immunförsvaret.
Källa: Pressinformation från Akademiska sjukhuset
